'Bomba ad orologeria' per i tumori rari

Disponibile anche in Italia il brentuximab vedotin, farmaco innovativo ‘orfano' per alcuni tumori del sistema linfatico. Il farmaco è stato inserito nella lista ‘speciale' prevista dalla legge 648/96

E' come recapitare all'indirizzo giusto una missiva esplosiva, per far fuori il ‘cattivo'. Ma in realtà la storia è molto più complessa e frutto di lunghe ricerche, fortunatamente coronate dal successo. Così Takeda, gigante farmaceutico del Paese del Sol Levante ha messo a punto il brentuximab vedotin, la prima terapia innovativa degli ultimi trent'anni, contro il linfoma di Hodgkin refrattario o recidivante CD30-positivo. In Europa il farmaco innovativo ha ricevuto l'autorizzazione all'immissione sul mercato a fine ottobre scorso, con l'indicazione al trattamento degli adulti con linfoma di Hodgkin CD30 positivo refrattario o recidivante dopo trapianto autologo di cellule staminali oppure dopo almeno due terapie precedenti, laddove il trapianto o la chemioterapia combinata non fosse praticabile; il farmaco ha ricevuto l'indicazione anche per gli adulti con linfoma anaplastico a grandi cellule sistemico (sALCL), refrattario o recidivante. Ma vediamo più in dettaglio in cosa consiste questa terapia rivoluzionaria. Il brentuximab vedotin è un anticorpo monoclonale diretto contro la proteina CD30 (espressa sulla superficie delle cellule di linfoma di Hodgkin e del sALCL), coniugato ad un farmaco citotossico, la monometil auristatina E (MMAE), che viene rilasciato solo all'interno della cellula bersaglio, cioè quella che espone il CD30, provocandone la morte. Questo farmaco, nel 2009, è stato incluso nell'elenco degli orphan drug in Europa sia per il linfoma di Hodgkin che per l'ALCL. Negli studi clinici controllati il nuovo farmaco ha dimostrato un'efficacia tale da meritare la procedura di rapida approvazione da parte del'FDA americana e dell'EMA europea. In Italia l'AIFA l'ha di recente ammesso al rimborso da parte del SSN, includendolo nella lista speciale introdotta dalla legge 648/96, per metterlo a disposizione di pazienti che non potrebbero avvalersi di alcun altra terapia. Si stima che al momento siano circa 250 i pazienti candidati a questo trattamento nel nostro Paese. ‘Linfoma' è un termine generico che si riferisce ad un gruppo di tumori che hanno origine dal sistema linfatico. Esistono due grandi categorie di linfomi: gli Hodgkin e i non Hodgkin. I linfomi di Hodgkin si distinguono da altre forme di linfoma per la presenza delle cosiddette cellule di Reed-Sternberg che esprimono sulla loro superficie la proteina CD30, che è una sorta di loro ‘marchio di fabbrica' che le identifica e le distingue da tutte le altre cellule. Il linfoma anaplastico a grandi cellule è una forma molto aggressiva di linfoma a cellule T e rappresenta il 3 per cento circa di tutti i linfomi non Hodgkin negli adulti e il 10-30% delle forme nei bambini). Ne esistono due forme, quella cutanea e quella sistemica, particolarmente aggressiva, che coinvolge i linfonodi ed esprime il CD30. (LAURA MONTI)