È tutta italiana la ricerca di un nuovo trattamento per la Retinite Pigmentosa (RP), malattia di origine genetica che colpisce mediamente una persona ogni 3.500-5.000. Un percorso che trae origine dalle ricerche di Rita Levi Montalcini, premio Nobel per la Medicina, sull’individuazione dei fattori di crescita nervosa. L’eredità degli studi della grande scienziata è stata raccolta da Dompé, azienda biofarmaceutica italiana impegnata nella ricerca di nuove soluzioni terapeutiche per il trattamento delle patologie rare e orfane di cura, che ha sviluppato e prodotto rhNGF (Nerve Growth Factor ricombinante umano), per uso oftalmico. La molecola – attualmente in fase avanzata di sviluppo clinico per la cura della cheratite neurotrofica (patologia rara della cornea) nello studio Reparo, che coinvolge 158 pazienti in 39 centri di 9 nazioni europee – viene ora valutata per il suo profilo di sicurezza e per avere dati preliminari di efficacia nell’ambito dello studio Lumos, che coinvolge cinque centri di eccellenza in Italia. Il primo paziente è stato arruolato presso l’Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi di Firenze. Lumos è uno studio di fase Ib/II, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato, che mira a definire la sicurezza e la potenziale efficacia di rhNGF in collirio in due dosaggi (60 e 180 µg/ml), in confronto a placebo. La ricerca coinvolgerà 50 pazienti, che verranno reclutati presso cinque centri a Firenze, Milano, Roma (due centri) e Napoli, riconosciuti a livello internazionale per la loro expertise in questo ambito terapeutico. I pazienti, affetti da retinite pigmentosa tipica, verranno suddivisi in tre gruppi: al primo sarà somministrato il collirio al dosaggio minore, al secondo il dosaggio maggiore, al terzo un semplice collirio placebo. Il monitoraggio previsto per ogni paziente è di 24 settimane. Una sfida importante. “La retinite pigmentosa rappresenta una grande sfida per l’oftalmologia, perché si tratta di una patologia che ancora oggi non ha una cura efficace – spiega Francesca Simonelli, Direttore della Clinica Oculistica della Seconda Università degli Studi di Napoli. Nei pazienti che soffrono di questa malattia cronica i fotorecettori (le cellule della retina chiamate coni e bastoncelli che hanno il compito di cogliere il segnale visivo per inviarlo al cervello) vengono danneggiati e vanno incontro a progressiva degenerazione, senza che sia possibile arrestare il processo patologico. Guardiamo quindi con grande interesse ad un potenziale trattamento, come quello offerto da rhNGF, che potrebbe portare a nuove prospettive nella cura della retinite pigmentosa”. rhNGF viene sviluppato e prodotto nello stabilimento Dompé dell’Aquila attraverso la tecnologia del DNA ricombinante, ovvero mediante il trasferimento in un batterio di materiale genetico umano. In questo modo il batterio diventa la “fabbrica” del farmaco, che risulta del tutto equivalente al fattore di crescita prodotto dall’uomo. “Accogliamo con orgoglio l’avvio dello studio Lumos e la notizia del primo arruolamento. Un’ulteriore prova del nostro impegno a tutela del Paziente, nell’ambito della ricerca di soluzioni terapeutiche in aree ad alta domanda di salute, come sono le patologie rare spesso orfane di cura - spiega Eugenio Aringhieri, Amministratore Delegato Gruppo Dompé. L’impegno in Ricerca e Sviluppo è al centro dell’agire del Gruppo e la nostra mission è direttamente correlata ai bisogni terapeutici non soddisfatti dei Pazienti nel mondo. Continueremo a puntare sulla nostra capacità di generare innovazione, avvalendoci anche del fondamentale contributo di un network di circa 70 centri di eccellenza a livello internazionale, con l’obiettivo di segnare un significativo passo avanti rispetto alle soluzioni terapeutiche attualmente disponibili, in aree quali l’Oftalmologia, il Trapianto d’organo e l’Oncologia”. (A. MARGH.)
