Malattie rare degli occhinuove strade terapeutiche

Il Fattore di Crescita Nervoso, scoperto dal Premio Nobel del 1986 Rita Levi Montalcini, è una proteina ‘vitale’ che stimola la crescita, il mantenimento e la sopravvivenza dei neuroni. Un gruppo di allievi della stessa scienziata, guidati dal professor Stefano Bonini, Direttore del Dipartimento di Oftalmologia del Campus Bio-Medico di Roma sono stati fra i primi ricercatori ad aver condotto studi sull’impiego di NGF in area oftalmica "La cheratite neurotrofica è una grave patologia oculare degenerativa causata da ridotta innervazione della cornea, che può condurre a ulcerazione e perforazione di questa membrana con conseguente perdita della capacità visiva di chi ne soffre – commenta il professor Bonini - Può far seguito a diverse condizioni cliniche, come diabete o lesioni erpetiche, o rappresentare la conseguenza di interventi neurochirurgici. Abbiamo condotto una serie di osservazioni sperimentali e cliniche sull’impiego di NGF nella cheratite neurotrofica giungendo a trattare oltre 100 pazienti con la proteina di origine murina. I risultati sono stati incoraggianti, tanto che Dompé ha raccolto la sfida mettendo a punto la molecola per uso clinico. Oggi, dopo anni di studio, accogliamo con soddisfazione la concretezza delle intuizioni della nostra ricerca, confermate anche dai promettenti risultati dello studio REPARO. Un risultato che ha consentito di portare in tempi così rapidi un farmaco in valutazione clinica.” Lo Studio REPARO. L’azienda farmaceutica Dompè sostiene lo studio REPARO attualmente passato alla seconda fase di sperimentazione per il trattamento della cheratite neurotrofica, che interessa 39 Paesi europei e coinvolge moltissimi pazienti affetti da questa patologia. L’obiettivo è di valutare l’efficacia di due concentrazioni di NGF rispetto al placebo per indurre la completa guarigione delle lesioni della cornea oltre al miglioramento delle funzionalità visive e verificare la tollerabilità del fattore di crescita nervoso ricombinante umano (rhNGF) in collirio; il periodo di trattamento previsto è di 8 settimane. “Ho seguito lo sviluppo di questo potenziale trattamento per le malattie corneali fin dal 1998, quando sono apparsi i primi risultati sperimentali relativi all’impiego della forma murina di NGF, impiegando questa soluzione per un caso compassionevole alla fine degli anni ‘90 – afferma John Dart, Consultant Ophthalmologist Moorfields Eye Hospital e Hon. professor, University College London - Ad oggi ho avuto l’opportunità di trattare cinque casi con rhNGF: quattro nell’ambito dello Studio REPARO e un caso con 20 µg di rhNGF, fornito da Dompé per uso compassionevole. Abbiamo riscontrato una rapida guarigione delle ulcere corneali in tre dei pazienti coinvolti nello studio, con un miglioramento sostanziale delle capacità visive. In un caso non sono stati rilevati risultati validi. Nell’unico caso di trattamento compassionevole, la paziente era già stata sottoposta a quattro mesi di trattamento successivi a trapianto di cornea per una ulcerazione persistente complicata da infezioni. Essendo falliti tutti i trattamenti convenzionali, incluso un nuovo trapianto, era ad alto rischio di perforazione corneale, circostanza che l’avrebbe condotta alla perdita della vista. Grazie al trattamento con rhNGF abbiamo ottenuto, a tre mesi dalla sospensione di ogni trattamento, una rapida stabilizzazione della superficie corneale: la vista della paziente è migliorata consentendole di tornare a una vita normale”. Sinergia tra scienza e industria. Sicuramente la sinergia tra ricerca sperimentale e innovazione industriale del settore biotech è stata permessa grazie al sostegno del Polo R&D Dompè dell’Aquila “Il valore della ricerca made in Italy e le prospettive terapeutiche in oftalmologia, rappresentano un cardine della mission e della strategia del Gruppo – spiega Eugenio Aringhieri, Amministratore Delegato del Gruppo Dompé. Grazie alla capacità del nostro Polo aquilano di generare innovazione, siamo giunti alla definizione dell’unica variante umana di NGF utilizzata per uso clinico. Motivo di orgoglio che ci incentiva a proseguire nell’individuazione e nello sviluppo di nuove terapie a tutela dei bisogni dei Pazienti nel mondo. Stiamo infatti lavorando affinché, nel prossimo futuro, possano essere resi disponibili i primi farmaci per quest’area terapeutica, grazie anche al fondamentale contributo di un network di eccellenza che comprende centri all’avanguardia a livello internazionale”. Inoltre RhNGF è in fase di sperimentazione nel trattamento della sindrome dell’occhio secco (Dry Eye) e di patologie della parte posteriore dell’occhio, come la Retinite Pigmentosa. (GIOIA TAGLIENTE)