Si può fieramente dire che in dieci anni si sono verificati grandi rivoluzioni nelle terapie mirate di seconda generazione in ematologia, tanto che oggi la speranza di guarigione è una prospettiva reale «Oggi celebriamo un decennio entusiasmante, nel quale siamo riusciti a portare avanti la frontiera della ricerca e la cura delle malattie del sangue, rendendo possibile la guarigione per molti pazienti, una lunga sopravvivenza per molti altri e una buona qualità di vita quasi per tutti – afferma Franco Mandelli, ematologo di fama internazionale e presidente nazionale AIL - In questo giorno però vogliamo guardare anche avanti e ai risultati che potremmo raggiungere nei prossimi dieci anni: le conoscenze acquisite sulla Leucemia Mieloide Cronica (LMC) rappresentano il modello e un bagaglio formidabile per nuove e più avanzate ricerche, sempre più orientate alla caratterizzazione molecolare delle malattie e quindi allo sviluppo di nuovi farmaci mirati». L’avvento delle terapie mirate di seconda generazione come nilotinib consente di ottenere risposte molecolari definite ‘profonde’, che corrispondono a un livello minimo di malattia e aprono la strada all’interruzione della terapia. Questa prospettiva viene oggi esplorata in diversi studi nei quali sono coinvolti anche pazienti italiani che hanno smesso di assumere il farmaco. «In questo decennio nel complesso sono migliorate sopravvivenza e qualità di vita di tutte le forme tumorali del sangue: avanzamenti significativi si sono avuti per la Leucemia Acuta Promielocitica; buoni risultati in termini di sopravvivenza si ottengono in numerose forme di linfoma, dalle quali oggi guarisce una percentuale importante di pazienti. Ma quello della Leucemia Mieloide Cronica resta ancora oggi il caso più eclatante - afferma Giuliana Alimena, professore ordinario di ematologia al dipartimento di biotecnologie ed ematologia della ‘Sapienza’ università di Roma - Fino ad alcuni anni fa, l’evoluzione di questa forma in leucemia acuta con prognosi altamente infausta era pressoché ineluttabile, tranne che per un gruppo limitato di pazienti candidati a ricevere il trapianto di midollo osseo. Oggi la sopravvivenza dei pazienti è sovrapponibile a quella della popolazione generale». La terapia. La Leucemia Mieloide Cronica è una neoplasia maligna causata da una alterazione permanete acquisita della cellula staminale totipotente del midollo osseo. Questa anomalia causa una proliferazione incontrollata delle cellule nel midollo osseo stesso con produzione di un numero elevato di globuli bianchi e il numero in eccesso va a colonizzare il sangue periferico e la milza. La patologia ha un decorso lento e inizialmente i sintomi non sono evidenti e dopo alcuni anni, se questa non viene trattata si può trasforma in leucemia acuta. Come abbiamo visto l’obiettivo è l’interruzione della cura una volta raggiunta la ‘risposta molecolare profonda’, infatti alcuni studi internazionali comparativi, come lo studio ENESTnd, da cui ha avuto origine il progetto Path to Cure sull’interruzione della terapia, hanno evidenziato la superiorità dei farmaci di seconda generazione in termini di efficacia, e hanno posto le basi per indagare la possibilità dell’interruzione della terapia. «Con l’avvento delle terapie mirate di seconda generazione, è aumentata ulteriormente la possibilità di raggiungere risposte molecolari profonde. A questo stadio le cellule leucemiche, anche se si sospende la terapia, in due terzi dei casi circa continuano a ridursi spontaneamente senza essere più capaci di riespandersi. È come se l’organismo avesse ripreso il controllo della loro espansione e della malattia - spiega Giuseppe Saglio, professore di ematologia all’università di Torino e direttore del dipartimento di medicina interna presso l’ospedale universitario San Luigi di Orbassano, Torino - pazienti che raggiungono la risposta molecolare profonda sono funzionalmente guariti dalla loro malattia. Il follow-up a 5-6 anni dimostra che la Leucemia Mieloide Cronica non si è più ripresentata». Questo evidenzia un notevole cambiamento di diagnosi e la speranza di un futuro libero da farmaci «All’inizio i pazienti erano increduli, c’era molto stupore, ci si chiedeva cosa sarebbe successo. Dopo i primi anni, la speranza si è consolidata e i pazienti hanno finalmente potuto cominciare a riprogettare la propria vita, alcuni coltivando il sogno di una famiglia e dei figli, cosa prima impossibile – osserva Felice Bombaci, responsabile del gruppo AIL pazienti LMC – nel momento in cui la ricerca ha riaperto il futuro, i pazienti con Leucemia Mieloide Cronica hanno sentito il bisogno di associarsi costituendo in seno all’AIL il gruppo pazienti LMC, nato con l’obiettivo di essere soprattutto uno strumento di auto-mutuo aiuto affinché nessun paziente dovesse più vivere le difficoltà e i disagi legati al ‘non sapere’ e al ‘non conoscere’». ‘Sulla strada della guarigione’ è un concorso nato grazie all’AIL con il supporto di Novartis, in occasione della nuova prospettiva per il trattamento della patologia in cui i pazienti affetti da Leucemia Mieloide Cronica e i loro familiari potranno raccontare la propria esperienza sotto forma di racconto scritto, disegno, video o fotografia, per maggiori informazioni andate sul sito www.sullastradadellaguarigione.it. (GIOIA TAGLIENTE)
