Emofilia A: tra standard di cura e nuove terapie nel 'fattore VIII'

Dalle crescenti aspirazioni e prospettive future dei pazienti emofilici fino all’evoluzione del fattore VIII in Emofilia A, damoctocog alfa pegol (BAY94-9027), il fattore VIII ricombinante a lunga emivita di Bayer recentemente approvato dalla Commissione Europea del farmaco (Ema) per il trattamento al bisogno e la profilassi in pazienti con emofilia A precedentemente trattati, a partire dai 12 anni di età. Di questo ed altro si è discusso a Praga durante il simposio 'Building on the standard of care: latest innovation in FVIII', organizzato da Bayer in occasione del Congresso EAHAD che chiude domani a Praga. Damoctocog alfa pegol, la cui approvazione in Italia è prevista intorno al mese di agosto, ha un’emivita prolungata e consente un regime terapeutico personalizzabile con infusioni ogni 5 giorni, ogni 7 giorni o 2 volte a settimana. L'approvazione si basa sullo studio registrativo PROTECT VIII presentato al congresso: si tratta di uno studio multicentrico, randomizzato di fase II/III PROTECT VIII, che ha dimostrato come il trattamento con damoctocog alfa pegol sia stato ben tollerato sia in regime di profilassi che in quello al bisogno, certificando l’efficacia a lungo termine e il profilo di sicurezza della molecola. Nello studio Protect VIII i pazienti sono stati trattati inizialmente 2 volte alla settimana, quelli che hanno mantenuto un buon controllo della sintomatologia sono stati quindi randomizzati alla profilassi ogni 5 o ogni 7 giorni. Il 100 per cento dei pazienti trattati ogni 5 giorni e il 74 per cento dei pazienti trattati ogni 7 giorni hanno completato lo studio rimanendo nel braccio di trattamento loro assegnato continuando a mantenere un adeguato controllo del sanguinamento. I pazienti che nello studio hanno mantenuto il regime di trattamento una volta alla settimana hanno registrato un tasso di sanguinamento annuale mediano (ABR) di 0,96 e nel 50 per cento dei casi non hanno manifestato alcuna emorragia. “Il dosaggio approvato di damoctocog alfa pegol – afferma Mark Reding, capo ricercatore di Protect VIII e professore associato di Medicina all’Università del Minnesota – mi permette di adattare la frequenza di somministrazione in base al fenotipo emorragico, proteggendo così i pazienti dalle emorragie che tanto li preoccupano”. “Damoctocog alfa pegol garantisce una riduzione importante del numero di infusioni rispetto alle terapie attuali, garantendo allo stesso tempo una più duratura copertura del livello di Fattore VIII circolante – sottolinea la professoressa Elena Santagostino, responsabile dell'Unità Operativa Semplice Emofilia presso l'IRCCS Fondazione Cà Granda, Ospedale Maggiore Policlinico di Milano e chair del meeting Bayer - Per il paziente tutto questo si traduce in una maggiore protezione dai sanguinamenti con un numero inferiore di infusioni; nello studio Protect VIII infatti la quasi totalità dei pazienti ha ridotto la frequenza rispetto al trattamento precedente, con il 40 per cento  che è passato a un regime ogni 5 giorni e addirittura un 30 per cento che è passato ad una volta alla settimana, mantenendo sempre un‘adeguata protezione”. Gli importanti risultati ottenuti in termine di protezione e aderenza consentono al paziente emofilico di condurre uno stile di vita simile ad una persona non emofilica, garantendogli un’aspettativa di vita normale ed una maggiore aderenza alla terapia. L'approvazione di damoctocog alfa pegol in Europa dello scorso novembre fa seguito a quella già ricevuta negli Stati Uniti ed in Giappone e aggiunge un ulteriore tassello al costante impegno di Bayer nella ricerca e nell’innovazione verso la società scientifica ed i pazienti affetti da emofilia. Bayer guarda già al futuro. Sia in sviluppo preclinico, sia nelle prime fasi di sviluppo clinico, l’azienda sta infatti valutando approcci terapeutici alternativi: tra questi, la terapia genica del fattore VIII e il blocco della via inibitoria del fattore tissutale (Tissue Factor Pathway Inhibitor –TFPI), per il trattamento dell’emofilia A e B. (FABRIZIA MASELLI)