‘World Hemophilia Day’arriva la carta dei diritti

Shire, azienda biotech leader nelle malattie rare, celebra come ogni anno la Giornata Mondiale dell’Emofilia (World Hemophilia Day) il cui tema a livello globale è ‘Condividere le conoscenze ci rende più forti’. Con più di 70 anni di esperienza nei disordini della coagulazione, Shire continua ad approfondire e a condividere le conoscenze per migliorare la comprensione dell’emofilia e per garantire ai pazienti una vita senza sanguinamenti. In Italia Shire supporta la Federazione delle Associazioni Emofilici (FedEmo Onlus) e Fondazione Paracelso nei due appuntamenti di Roma e Milano e condivide il messaggio di FedEmo per richiamare l’attenzione dei nuovi parlamentari e del futuro governo sull’Accordo Stato-Regioni del 13 aprile 2013 sull’assistenza alle Malattie Emorragiche Congenite (Mec), in occasione della presentazione della ‘Carta dei Diritti e dei Doveri della Persona con Emofilia’ alla Camera dei Deputati lo scorso 17 maggio. “La Giornata Mondiale dell’Emofilia è un giorno fondamentale per dare visibilità alla comunità degli emofilici e ai loro bisogni – ha detto Juliana Dierks, capo mondiale dell’area di ematologia di Shire – Abbiamo avuto per più di 70 anni il privilegio di lavorare al progresso delle cure con operatori sanitari, organizzazioni non-profit e con i pazienti stessi. Cerchiamo di portare innovazione,focalizzandoci sui pazienti per innalzare gli standard di cura e far progredire le terapie in ottica personalizzata e con la medicina di precisione. Crediamo in un futuro migliore per le persone affette da emofilia e ci adoperiamo ogni giorno perché questo futuro diventi realtà”. Shire ha un portfolio globale di 10 prodotti che rispondono a indicazioni per il disturbo emorragico e può contare su una storia di importanti progressi, a partire dal 1939, con la creazione del primo contenitore per la conservazione a lungo termine del sangue, fino ad arrivare a oggi con i dispositivi software per il calcolo della farmacocinetica. Per andare incontro ai bisogni dei pazienti e del Servizio sanitario, in costante evoluzione, Shire ha accelerato le ricerche scientifiche in nuove aree innovative delle ematologie rare. La linea produttiva continua a crescere e parallelamente l’azienda sta sviluppando nuove forme di assistenza per i pazienti nelle aree di cura personalizzata, terapia genica e altre innovazioni. In collaborazione con partner tecnologici, Shire sta definendo unnuovo set globale negli standard di cura dell’emofilia con approcci di ricerca basati sull’evidenza che verranno presentati con i seguenti studi: . AHEAD - lo studio AHEAD è uno studio osservazionale di quattro anni che segue il decorso della malattia di 500 pazienti con emofilia A. Questo studio si propone di fornire dati sull’effetto delle terapie rispetto alla salute delle articolazioni, sul tasso di sanguinamento, sulla profilassi farmacocinetica, sulla qualità della vita correlata alla salute, sull’efficacia e sulla sicurezza; . GAS-Hēm-la Goal Attainment Scale for Hemophilia, scala di raggiungimento dell’obiettivo per l’emofilia, è uno strumento di misurazione dei risultati in rapporto al paziente e ha lo scopo di supportare la gestione avanzata della cura dell'emofilia, integrando le misure standard della pratica clinica (outcome) con quelle centrate sul paziente, personalizzabili e sensibili al cambiamento da persona a persona e tra le varie popolazioni di pazienti; . iPATH. Lo studio dell’approccio irlandese personalizzato al trattamento dell’emofilia (iPATH), utilizzando un database di oltre 10 anni di raccolta, insieme a dati di farmacocinetica e sequenziamento dell'intero genoma, può aiutare a definire in che modo la genetica e altri marcatori biologici influenzino le risposte dei pazienti al trattamento con profilassi. (EUGENIA SERMONTI)